Terapia genowa obiecująca leczenie chorób nerwowo-mięśniowych u psów i ludzi

2024 Autor: Olivia Hoover | [email protected]. Ostatnio zmodyfikowany: 2023-12-17 06:51

Autor zdjęć: Ronnie Meijer / Flickr

Kiedy nasze psy rozwijają wyniszczające i kończące życie zaburzenia, nasze serca pękają. Naukowcy z University of Washington są przekonani, że obiecują one możliwości leczenia psów, u których wcześniej występowała nieuleczalna choroba nerwowo-mięśniowa.

Naukowcy z University of Washington, we współpracy z Harvard University, Virginia Tech, The Medical College of Wisconsin, INSERM (Francuski Narodowy Instytut Zdrowia i Badań Medycznych) oraz Genethon są zachęcani przez swoje najnowsze odkrycia dotyczące przywracania siły mięśni i wydłużenie średniej długości życia dla psów z rzadką wrodzoną chorobą nerwowo-mięśniową zwaną miopatią miotublastyczną lub MTM.

MTM to choroba spowodowana mutacją genową u psów płci męskiej. U dotkniętych psów, te geny zwykle wytwarzają rodzaj białka zwanego miotubulariną, który jest niezbędny do prawidłowego funkcjonowania mięśni, a one nie. Z tego powodu dochodzi do śmiertelnego pogorszenia się stanu mięśni, i podobnie jak w przypadku dotkniętych ludzkich chłopców, szczenięta zazwyczaj umierają na wczesnym etapie życia z powodu trudności w oddychaniu

Powiązane: Wyrusz na test DNA w psach na przyszłe choroby

Wyniki opublikowane w Molecular Therapy pokazały sposób na bezpieczne zastąpienie wadliwego genu odpowiedzialnego za MTM zdrowym genem w całym mięśniu chorego psa. Psy dotknięte tą chorobą i leczone pojedynczym wlewem zastępczym genu nie wykazały żadnych rozróżnialnych różnic w porównaniu z rokowaniami nie dotkniętymi psami.

Badacz i lekarz Dr Martin K. Childers z University of Washington powiedzieli, że ta terapia i technologia leczenia przywróciły normalne zdrowie psom, które zazwyczaj zmarłyby z powodu choroby bez niej. Powiedział także, że wyniki są dramatyczne w wyniku i ratowania i dają naukowcom z innych dziedzicznych dziedzin chorobowych nadzieję na potencjalne zastosowanie w innych miejscach, szczególnie w odniesieniu do badań na ludziach.

Powiązane: Zachęcanie do badań Linki Niewydolność serca Przyczyna i leczenie psów i ludzi

Oznacza to, że nie tylko jest nowa nadzieja dla dotkniętych nią psów, ale także dla dotkniętych nimi ludzi, i po raz kolejny udowadnia, że psy są liderami w ochronie swoich najlepszych przyjaciół.